یک سازمان نوپا با هدف ارائه کمک به مبتلایان به بیماریهای نادر پزشکی، فعالیت خود را آغاز میکند. این بیماریها، علیرغم تأثیر گذاشتن بر تعداد معدودی از افراد، میتوانند چالشهای جدی برای سلامتی بیماران ایجاد کنند.
این گروه متمرکز بر تسهیل دسترسی به درمانهای ژنیکی است که از تواناییهای ژنتیک برای بهبود وضعیت سلامت استفاده میکند. این رویکرد مشابه روشهای درمانی معمول است، نه درمانهای تخصصی و گرانقیمت.
دلیل اصلی ایجاد این مرکز، غلبه بر موانعی است که توسعه داروها را برای بیماریهای نادر محدود میکند. بسیاری از شرکتهای داروسازی از تولید دارو برای این شرایط خودداری میکنند زیرا هزینه تولید بالا است و سودآوری چندانی ندارد.
هدف مرکز جدید، یافتن راهکارهایی برای گسترش دسترسی به درمانهای ژنیکی و کاهش هزینهها است تا این درمانها در دسترس بیمارانی قرار گیرد که به آنها نیاز دارند.